Barcelona, España, 3 de noviembre de 2025 ::: Con 15 años, Lucía ha enfrentado cuatro recaídas por leucemia.
Ahora hace vida normal gracias al tratamiento con la terapia CAR-T tándem. El tratamiento ofrece una nueva oportunidad a los pacientes pediátricos que ya no tenían alternativas.
Lucía Álvarez es una de los doce pacientes menores y jóvenes adultos (de 24 o menos años) con leucemia linfoblástica aguda de células B, el tipo de cáncer más frecuente en la infancia, que han participado en un estudio con CAR-T tándem liderado por la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz de Madrid que se ha presentado este jueves.
La investigación, dirigida a pacientes con recaídas, con enfermedad avanzada y sin más opciones de tratamiento, ha ensayado un enfoque innovador al utilizar la terapia CAR-T tándem, es decir, dirigida a dos antígenos, CD19 y CD22, moléculas presentes en las células malignas.
Los CAR-T son los linfocitos T del paciente modificados genéticamente en laboratorio, administrados por transfusión posteriormente al afectado para que se dirijan a las células leucémicas mediante un vector viral, a modo de vehículo de transporte, para su destrucción.
Y la novedad ha sido utilizar las CAR-T tándem, es decir, que reconocen simultáneamente dos moléculas diferentes, las CD19 y CD22. Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad.
::: El escape antigénico
Los pacientes que han participado en este estudio habían sido tratados sin éxito con distintas estrategías, incluyendo un tratamiento con CAR-T sólo dirigido al CD19.
La leucemia linfoblástica aguda de células B es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T, la supervivencia supera el 90 %.
Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.
Estas recaídas, principal causa de mortalidad de este tipo de leucemia pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.
::: Los resultados de los CAR-T tándem
En el estudio participaron doce pacientes pediátricos y adultos jóvenes de menos 24 años a los que se les administró esta terapia tándem como una última opción para detener la enfermedad, lo que se denomina “uso compasivo”.
Un mes después de la infusión de esta terapia celular, a 6 de los 12 pacientes la enfermedad se les redujo tanto que no se podía ni detectar.
Cinco de ellos pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, se ha constatado una supervivencia del 72 %: hoy 7 de ellos viven con buena calidad de vida y libres de enfermedad, explica la Fundación Cris contra el Cáncer.
Tras el estudio, publicado en la revista internacional eBiomedicine, otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo.
::: Lucía y su vuelta a la normalidad
Lucía es una de las niñas que ha participado en el estudio y ha asistido al acto de presentación de los resultados de esta terapia en el Hospital de La Paz.
«Ahora estoy perfectamente, haciendo ejercicio para recuperar la fuerza que tenía antes, quiero apuntarme a montar a caballo, que me gusta mucho, he hecho amigos…Ahora estoy muy bien, lo único que me pasa es que me cuesta comer», comenta la adolescente.
Pero no ha sido fácil llegar hasta aquí.
Ahora tiene 15 años, pero fue con 17 meses cuando fue diagnosticada con leucemia.A pesar de que las leucemias infantiles tienen una tasa de curación cercana al 90 %, aquellos que tienen recaídas cuentan con un pronóstico más complejo.
Lucía ha tenido cuatro recaídas. Tras el diagnóstico con 17 meses, se la trató con quimioterapia y no fue hasta los 7 años cuando llegó la primera recaída.
La quimioterapia contuvo de nuevo el cáncer hasta que en el año 2020, en plena pandemia, esta neoplasia hematológica reapareció en el sistema nervioso central.
En esta segunda recaída fue tratada con CAR-T y el cáncer entró en remisión hasta que en 2022 reapareció y se tuvo que someter a un trasplante de médula que le provocó un coma. Y también lo superó.
Pero en 2024 la leucemia llegó de nuevo y ya no había opciones para Lucía.
Pero su padre acudió a la Unidad Cris de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil del Hospital Universitario la Paz, donde han tratado, desde 2018, cerca de mil niños y niñas a quienes los tratamientos convencionales no habían funcionado y han realizado 67 ensayos clínicos.
Lucía entró en el ensayo que le administró el CAR-T tándem y se sometió a un segundo trasplante.
Ahora la adolescente hace vida normal, aunque superando una enfermedad del injerto contra el huésped, una complicación propia de los trasplantes.
El pasado mes de septiembre ha podido reincorporarse al colegio, aunque no ha podido asistir presencialmente siempre, ha estudiado en casa y en la escuela del hospital.
Asegura que sus amigos han sido un gran apoyo durante estos años haciéndole llegar mensajes y vídeos. Sueña con ir a la universidad y estudiar Biología.
::: Colaboración público-privada
Este estudio con las CAR-T tándem representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, Estados Unidos y Reino Unido.
Ha sido posible gracias a la alianza entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT).
La presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, durante su intervención ha puesto en valor esta colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer el talento.
Esta nueva oportunidad para pacientes pediátricos y jóvenes sin otras alternativas abre un nuevo ensayo clínico para ampliar y validar esta innovadora estrategia.